为进一步减轻急性淋巴细胞白血病（ALL）患者治疗负担，提高临床治疗规范化，同时积极为注射用贝林妥欧单抗（倍利妥 ® ）争取进入国家医保药品目录的机会，百济神州近日主动调整贝林妥欧单抗价格。从12900元/瓶下调至9615元/瓶， 降幅25.5%。
贝林妥欧单抗是目前全球首个且唯一的CD3-CD19双特异性抗体，于2020年12月在国内获批用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）。2022年4月，贝林妥欧单抗适应症扩大到儿童R/R B-ALL患者，成为目前国内唯一获批用于儿童R/R-B-ALL患者的免疫治疗药物。
急性淋巴细胞白血病容易复发
临床未满足需求迫切
ALL是一种常见的血液系统恶性肿瘤，发病年龄呈双峰分布，第一个高峰在5岁左右，第二个高峰在50岁左右 [1] 。儿童患者方面，尽管新诊断ALL患儿5年总生存（OS）率达90% [2] ，但仍有约20%的患儿会复发 [3] 。ALL成人患者则大多数都会经历复发，复发/难治性（R/R）成年患者中位OS仅为2-6个月，3-5年OS率低于10% [4] ，治疗现状不容乐观。
目前，化疗是临床ALL治疗的常用方案，但疗效不够理想：儿童方面，尽管预后相对较好，多药化疗方案仍未能显著改善复发性ALL患儿长期生存，且临床缓解率在不同研究中差异较大；此外，传统化疗导致的严重不良事件及远期后遗症，如影响生长发育，过敏性皮炎等，严重影响患儿的生活质量。而对于成人R/R-ALL患者，挽救性化疗缓解率较低，生存期、缓解期较短，患者获益局限。因此，R/R-ALL患者仍有许多未被满足的治疗需求。
机制独特，高效低毒
贝林妥欧单抗带来显著获益
注射用贝林妥欧单抗是目前全球首个且唯一的CD3-CD19双特异性抗体，可以同时与B细胞表面的CD19和T细胞表面的CD3结合，激活内源性T细胞，导致CD19阳性的ALL肿瘤细胞定向裂解，从而达到治疗ALL的目的。该药于2014年获得美国FDA的“突破性疗法”认证。在2016年获得有医药界“诺贝尔奖”之称的国际盖伦奖（Prix Galien Award）“最佳生物技术产品”大奖。
国内外权威指南一致推荐
郑州大学附属第一医院刘玉峰教授曾指出，基于相关循证医学证据中展现的显著生存获益和可靠安全性，贝林妥欧单抗也获得了国内外权威指南的一致推荐。目前贝林妥欧单抗单药或联用方案治疗R/R B-ALL患者，已先后获得美国国家综合癌症网络（NCCN）指南 [12] 以及中国临床肿瘤学会（CSCO）指南一致推荐 [13] 。
期待贝林妥欧单抗进入医保目录
惠及更多儿童和成人白血病患者
为了能使广大白血病患者，尤其是白血病患儿，能及时得到治疗，同时尽可能地减轻患者的经济负担，作为国内知名的生物技术企业之一，百济神州在不断提供安全有效的创新性治疗药物的同时，也一直与多方携手提高药物可及性，惠及更多患者。
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目前国家医保目录调整工作已经启动，儿童用药保障也是广受社会关注的话题。此次主动调整贝林妥欧单抗价格，展现出百济神州为减轻患者和家庭疾病负担、提升患者治疗可及性所做出的积极努力。期待贝林妥欧单抗早日纳入医保，让更多白血病患儿和成人患者能够得到新的治疗机会，延长生命！
参考文献：
[1]Jabbour E, et al. JAMA Oncol. 2018 Oct 1;4(10):1413-1420.
[3] Nguyen K, et al. Leukemia，2008，22(12): 2142–2150.
[4] Kantarjian H, et al. N Engl J Med. 2017 Mar 2;376(9):836-847.
[7]Locatelli F, et al.Blood Cancer J，2020，10(7):77.
[8]Locatelli F, et al. Blood Cancer J，2021，11(2):28.
[9]Locatelli F, et al. Blood Cancer J，2021，11(10):173.
[11]Locatelli F, et al. JAMA，2021，325(9):843-854.
[12]NCCN.org. National Comprehensive Cancer Network.
[13]中国临床肿瘤学会指南工作委员会. 人民卫生出版社, 2021:1-336.返回搜狐，查看更多